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Gentherapie mit Crispr/Cas9 bei Patientin erfolgreich
In Regensburg hat eine Gentherapie gegen eine angeborene Bluterkrankung erste Erfolge gezeigt. Eine 20-jährige Patientin sei mit Hilfe der Genschere Crispr/Cas9 therapiert worden und weise seit neun Monaten „normale Blutwerte“ auf, teilte das Universitätsklinikum Regensburg mit.
Vorher war sie auf regelmäßige Bluttransfusionen angewiesen. Patienten, die wie die 20-Jährige an einer an Beta-Thalassämie leiden, können bisher nur durch Stammzelltransplantation geheilt werden - wenn sich ein passender Spender findet.
